I 期：主要看安全性和剂量
人数少（通常几十人），核心目的是找出可耐受的剂量和观察不良反应。在肿瘤领域，I 期通常只招收标准治疗失败的患者，并且往往是全球最早能接触到某个新机制药物的窗口。近年的剂量扩展队列（dose expansion）也会初步观察疗效。
II 期：主要看有没有效
人数上百，在确定的剂量下观察对特定疾病或特定分子分型的疗效，同时继续收集安全性数据。很多针对罕见突变的药物，仅凭出色的 II 期结果就能获得附条件批准。
III 期：和现有标准治疗比
人数常达数百至数千，通常是随机对照：一组用新药（或新药加标准治疗），一组用标准治疗（或标准治疗加安慰剂）。这是上市申请的关键证据，也是在中国最常见的全球同步试验类型。
IV 期：上市后研究
药已经批准上市，继续在更大人群中观察长期安全性和实际疗效。对患者来说，这类研究通常等同于用已上市的药，风险较低。
会不会被分到安慰剂组
在肿瘤等严重疾病的试验中，纯安慰剂对照很少见——通常是「标准治疗＋新药」对比「标准治疗＋安慰剂」，也就是说对照组仍然接受规范治疗，不会让人不治疗。报名前务必在知情同意书里确认对照组的具体方案，以及试验结束后能否交叉使用新药（crossover）。
怎么选
- 还有标准治疗可用：优先考虑 III 期，风险更可控；
- 标准治疗已用尽：I／II 期往往是唯一能接触到新机制药物的途径；
- 有明确的基因突变或生物标志物：优先找针对该靶点的 I／II 期试验，入组命中率更高。
本文为科普整理，具体选择须由主治医生结合病情、体能状态与既往治疗判断。