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正在招募I 期 / II 期编号 NCT03128996

Reduced Intensity Conditioning and Familial HLA-Mismatched BMT for Non-Malignant Disorders

报名条件(概要)

  • 年龄:1 Day – 21 Years
  • 性别:不限
  • 健康志愿者:不接受

完整入排标准请以官方页面为准。

开展国家/地区

United States

药品与企业信息

RIC regimen药物

其他名称:Transplant Preparative Regimen、Transplant Conditioning Regimen

Days -60 to -21: hydroxyurea (30mg/kg/day po) \>6hrs prior to 1st dose: alemtuzumab (3mg IV) Day -21: alemtuzumab (10mg IV or S/C) Day -20: alemtuzumab (15mg IV or S/C) (10mg if \< 10kg) Day -19: alemtuzumab (20mg IV or S/C) (10mg if \< 10kg) Days -8 to -4: fludarabine (30mg/m2/day IV) Day -4: thiotepa (8mg/kg IV) Day -3: melphalan (140mg/m2) Days -2 to -1: rest days/no therapy Day 0: bone marrow transplant

GVHD prophylaxis regimen药物

其他名称:Graft versus Host Disease prophylaxis regimen

Day +3 to +4: cyclophosphamide (50mg/kg/day IV) Day +5: Start of tacrolimus \& Start of mycophenolate mofetil (MMF) Days +5, +14, +30, +60, +90: abatacept (IND) (10mg/kg/day IV) Day +90: rituximab (375mg/m2 IV once) Patients \>/= 12 yrs - Days +120 to +180: abatacept (IND) monthly (10mg/kg/day IV) Patients \>/= 12 yrs - Days +210 to +390: abatacept (IND) monthly (5mg/kg/day) Patients \<12 yrs - Days +120 to +390: abatacept (IND) monthly (5mg/kg/day IV)

研发企业

Washington University School of Medicine研究机构/其他

试验官方登记的主要申办方;研究机构申办时会显示相应机构名称。

生产企业

公开药品批准资料或正式说明书暂未提供明确的生产企业信息。

研发企业与生产企业可能不是同一家。研究阶段药品可能尚未公布生产企业;生产企业仅取自美国上市原研药说明书所列企业(不含仿制药),不作推测;仅在其他国家上市的药品暂无法显示。

研究简介(原文)

This study is designed to estimate the efficacy and toxicity of familial HLA mismatched bone marrow transplants in patients with non-malignant disease who are less than 21 years of age and could benefit from the procedure.

适应症

Severe Sickle Cell DiseaseBone Marrow Failure SyndromesMetabolic DisordersImmunologic DisordersHemoglobinopathiesNon-malignant Disorders

主动联系研究团队

这项试验目前在中国大陆没有研究中心

这种情况下,直接发"入组咨询"往往会被回复"您所在地区没有中心"。更有效的做法是申请同情用药/扩展准入(由主治医生一同提出),或询问能否到最近的境外中心参加。下面已为您切换到对应的信件版本。

查看完整申请路径与成功率说明 →

总联系人(申办方/研究总部)

研究中心联系方式

问自己是否符合条件、如何预筛

我的病情档案

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英文版(发给研究团队)

Dear Study Team,

I am a patient in China and I am interested in participating in your clinical trial:

Study Title: Reduced Intensity Conditioning and Familial HLA-Mismatched BMT for Non-Malignant Disorders
ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03128996
Sponsor: Washington University School of Medicine
Investigational product: RIC regimen, GVHD prophylaxis regimen

About me:
- Age: (please fill in)
- Sex: (please fill in)
- Confirmed diagnosis and stage: (please fill in)
- Biomarkers / genetic testing: not available
- Prior and current treatments: (please fill in)
- Performance status (ECOG): not assessed
- Current location: China
- Travel ability: (please fill in)

Could you please let me know:
1. Whether I might be eligible for this study;
2. Which site would be closest and most practical for me, and whether remote pre-screening is possible;
3. What documents (medical records, pathology or imaging reports, recent labs) I should prepare for pre-screening.

I can provide English translations of my medical records. Thank you very much for your time and help.

Kind regards,
(your name)
(your email / phone with country code)

中文对照(供您核对)

尊敬的研究团队:

我是一位来自中国的患者,希望咨询参加以下临床试验的可能:

研究名称:Reduced Intensity Conditioning and Familial HLA-Mismatched BMT for Non-Malignant Disorders
试验编号:NCT03128996
申办方:Washington University School of Medicine
研究药物:RIC regimen、GVHD prophylaxis regimen

我的基本情况:
- 年龄:(请填写)
- 性别:(请填写)
- 确诊疾病与分期:(请填写)
- 基因/标志物检测:暂无
- 既往及当前治疗:(请填写)
- 体能状态(ECOG):未评估
- 目前所在城市:中国
- 可前往范围:(请填写)

想请教三个问题:
1. 我是否可能符合本研究的入组标准?
2. 哪个中心对我最方便可行?能否远程预筛?
3. 预筛需要准备哪些资料(病历、病理、影像、近期化验)?

我可以提供英文翻译版病历。感谢您的时间与帮助。

顺祝安康
(您的姓名)
(您的邮箱/带国际区号的电话)
用邮件客户端发送给 shalinishenoy@wustl.edu

提示:请与主治医生一起发信——由医生署名的申请,回复率远高于患者单独发信。首封邮件不要附身份证号等敏感信息。研究团队通常在 3–10 个工作日内回复,两周无回音可礼貌追问一次。

下一步怎么做?

  1. 把本页信息带给您的主治医生,评估是否适合参加。
  2. 点击下方按钮打开官方注册页,查看研究中心联系方式。
  3. 直接联系研究团队咨询报名事宜(通常有中文同声翻译服务可协助沟通)。
在 ClinicalTrials.gov 查看官方页面