什么是同情用药
同情用药，规范说法是「拓展性同情使用临床试验用药物」，指的是一种药还在临床试验阶段、尚未获批上市时，让试验之外、无其他治疗办法的患者也能用上。国际上叫 expanded access 或 compassionate use。
《中华人民共和国药品管理法》第二十三条规定：对正在开展临床试验的、用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。这是国内同情用药的法律依据。
三个必须同时满足的前提
- 疾病严重危及生命，且现有治疗手段已经用尽或明确无效；
- 该药物正在开展临床试验，已有初步的安全性与有效性数据；
- 患者因为入组标准、地域、名额等原因无法参加正式试验。
谁来提出申请：不是患者，是医生和医院
这是最容易被误解的一点。药企几乎不会受理患者个人直接寄来的申请。申请必须由主治医生发起，经所在医院（通常是具备药物临床试验资质的机构）伦理委员会审查同意后，以医疗机构名义向药企（申办方）提出。
所以患者和家属真正该做的事是：把病历资料整理齐全，把申请理由写清楚，然后请主治医生评估、署名发出。你准备得越完整，医生愿意推进的可能性越大。
需要准备的材料清单
- 完整诊断证明：病理报告、基因检测／分子分型报告（如 EGFR、ALK、HER2、MSI 等）；
- 既往治疗经过：用过哪些方案、用了多久、疗效如何、为什么停药（进展／不耐受）；
- 近期影像与检验：CT／MRI／PET 报告、血常规、肝肾功能、心功能等；
- 主治医生的说明：为什么认为该药可能获益、为什么无法入组正式试验；
- 患者与家属签署的知情同意意愿说明。
向谁申请：怎么找到那个人
在 ClinicalTrials.gov 的试验页面上，如果申办方开放了扩展准入通道，会标注 Expanded Access: Yes，并给出联系方式。本站每个试验详情页都列出了研究团队与各中心的联系邮箱、电话，可以直接用。找不到时，退而求其次联系该药在中国的分公司医学部（Medical Affairs）。
要等多久、成功率如何
从提交到答复通常要数周到数月，取决于药企的流程和药物供应量。坦白说，被拒绝是常见结果，尤其是药物产能紧张或该适应症正在关键注册试验期间。不要把它当成唯一方案，应与「找国内同类试验」「境外中心入组」并行推进。
本文为信息整理，不构成医疗建议。任何用药决定都必须由您的主治医生结合病情作出。