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亨廷顿病新药临床试验：全球在研新药与患者申请指南

这里汇总了全球正在招募患者的 亨廷顿病（国际通用名 Huntington disease）新药临床试验，包含试验分期、招募状态、开展国家和研究团队联系方式，全部以中文呈现。本页同时覆盖舞蹈病等说法。

查看欧美日韩的亨廷顿病试验只看中国有中心的试验

亨廷顿病国内外新药现状速览

下面的数字根据 ClinicalTrials.gov 今日公开数据统计，可以帮助您快速判断亨廷顿病目前全球在研新药的热度。在招总数为全库统计；分期与中国中心数量仅统计下方显示的前 12 项。

41 项
全球在招试验（总数）
1 项
显示的 12 项中，III/IV 期
0 项
显示的 12 项中，中国大陆设有中心
0 项
显示的 12 项中，含港澳台中心

在研药物/疗法（出现最多）

  • Placebo · 2 项
  • PET imaging
  • Multi-modal MRI imaging
  • Retinal and Choroidal Imaging
  • computer vision, remote monitoring, blood, urine, wrist bands, mobile-app
  • SPK-10001
  • Placebo Surgery Control
  • VO659
  • radiotracer injection
  • Brain MRI

主要开展国家和地区

  • 美国 · 5 项
  • 英国 · 4 项
  • 法国 · 3 项
  • 德国 · 3 项
  • 加拿大 · 2 项
  • 丹麦 · 1 项
  • Israel · 1 项
  • 荷兰 · 1 项

主要申办方（药企/机构）

  • King's College London
  • Duke University
  • Stanford University
  • Huntington Study Group
  • Hoffmann-La Roche
  • Vico Therapeutics B. V.

中国患者目前的可及情况

目前亨廷顿病的在招研究主要在境外开展，境内暂未检索到设点。这种情况下，同情用药申请、海南博鳌乐城与粤港澳药械通、以及直接写信给申办方询问，是更现实的三条途径，下面有具体做法。

正在招募的亨廷顿病新药试验

全球共 41 项在招，当前显示前 12 项。 想看更多请到查找试验。

亨廷顿病最新研究进展

以下是近三个月发表的亨廷顿病新药相关研究论文（来源：美国国立医学图书馆 PubMed），中文标题为机器翻译，供了解方向参考，具体请以医生解读为准。

亨廷顿病患者的申请建议（四步走）

  1. 1

    第一步：整理一份完整的病历摘要

    包括确诊时间与病理/影像报告、基因或生物标志物检测结果、用过哪些药与效果、目前身体状况和其他疾病。无论走哪条路径，对方第一句问的都是这些。建议同时准备一份英文版，本站的写信模板里有中英对照格式。

  2. 2

    第二步：先问国内，再看境外

    优先查亨廷顿病在国内设有中心的研究，就近咨询、费用和沟通成本都最低；同时把境外项目列一个备选清单，按分期越靠后（III 期）越接近上市来排序。

  3. 3

    第三步：主动联系研究团队或申办方

    每项试验的详情页都有研究团队邮箱和电话。写信时说明病情、所在国家、希望了解能否入组或是否有同情用药通道。不要因为英文而犹豫，用模板改几处信息就能发出。

  4. 4

    第四步：走特殊用药通道

    病情紧急、暂时没有合适研究时，可以请主治医生协助申请同情用药（扩展准入），或通过海南博鳌乐城、粤港澳大湾区药械通使用境内尚未上市的药品。这些通道都需要医院和医生发起，本站有逐步说明。

怎么给研究团队写信乐城与港澳药械通报名前必问的 10 个问题

亨廷顿病试验不在中国大陆，还能参加吗？

可以尝试四条现实路径：查找国内同类试验、申请同情用药与扩展准入、赴境外研究中心入组、直接写信给申办方申请在华开展。本站提供中英文对照的咨询信模板，患者和家属填写基本情况即可生成。

查看四条路径与写信模板同情用药怎么申请

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