再生障碍性贫血新药临床试验：全球在研新药与患者申请指南
这里汇总了全球正在招募患者的 再生障碍性贫血（国际通用名 aplastic anemia）新药临床试验，包含试验分期、招募状态、开展国家和研究团队联系方式，全部以中文呈现。本页同时覆盖再障等说法。
再生障碍性贫血国内外新药现状速览
下面的数字根据 ClinicalTrials.gov 今日公开数据统计，可以帮助您快速判断再生障碍性贫血目前全球在研新药的热度。在招总数为全库统计；分期与中国中心数量仅统计下方显示的前 12 项。
在研药物/疗法（出现最多）
- CD7 CAR-T cells injection
- Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation
- Sex hormone monitoring
- A multicenter access and distribution protocol for unlicensed cryopreserved cord blood units (CBUs)
- Anti-Thymocyte Globulin
- Cyclosporine
- Filgrastim
- Methylprednisolone
- Pegfilgrastim
- biologic sample preservation procedure
主要开展国家和地区
- 美国 · 5 项
- 中国 · 4 项
- 意大利 · 1 项
- 法国 · 1 项
- 日本 · 1 项
主要申办方（药企/机构）
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China · 3 项
- Zhejiang University
- Center for International Blood and Marrow Transplant Research
- Istituto Giannina Gaslini
- M.D. Anderson Cancer Center
- UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
中国患者目前的可及情况
好消息：再生障碍性贫血目前有 4 项全球研究已经在中国大陆设立了研究中心，也就是说不必出境就有机会参加。建议先看这几项的入组条件，带上完整病历去对应医院咨询；同时可以并行关注境外的项目，多一条备选。
正在招募的再生障碍性贫血新药试验
全球共 70 项在招，当前显示前 12 项。 想看更多请到查找试验。
CD7 CAR-T Bridging to alloHSCT for Severe Aplastic Anemia
早期 I 期招募中中国NCT06633328Reproductive and Mental Health of Patients With Aplastic Anemia
不适用招募中中国NCT06936930A Multicenter Access and Distribution Protocol for Unlicensed Cryopreserved Cord Blood Units (CBUs)
不适用招募中美国NCT01351545Enhancing the Clinical Management of CMF Through a National Pediatric and Adult Network Based on Biological and Genetic Data
不适用招募中意大利NCT07877727Methylprednisolone, Horse Anti-Thymocyte Globulin, Cyclosporine, Filgrastim, and/or Pegfilgrastim or Pegfilgrastim Biosimilar in Treating Patients With Aplastic Anemia or Low or Intermediate-Risk Myelodysplastic Syndrome
II 期招募中美国NCT01624805Tissue, Blood, and Body Fluid Sample Collection From Patients With Hematologic Cancer
不适用招募中美国NCT01137643Reduced Intensity Conditioning for Non-Malignant Disorders Undergoing UCBT, BMT or PBSCT
II 期招募中美国NCT01962415Adverse Effects of ATG/ALG Therapy in Aplastic Anemia
不适用招募中中国NCT07461116Indication of HSCT in Patients With Refractory/Relapse AA After First-line Standard Immunosuppressive Therapy Aged More Than 40 Years
II 期招募中法国NCT06646497Diamond Blackfan Anemia Registry (DBAR)
不适用招募中美国NCT00106015Revolade Tablets Specified Drug-use Survey
不适用招募中日本NCT06287268Brain Cognitive Network Abnormalities in Anemia Patients Using fNIRS
不适用招募中中国NCT07578675
再生障碍性贫血患者的申请建议（四步走）
- 1
第一步：整理一份完整的病历摘要
包括确诊时间与病理/影像报告、基因或生物标志物检测结果、用过哪些药与效果、目前身体状况和其他疾病。无论走哪条路径，对方第一句问的都是这些。建议同时准备一份英文版，本站的写信模板里有中英对照格式。
- 2
第二步：先问国内，再看境外
优先查再生障碍性贫血在国内设有中心的研究，就近咨询、费用和沟通成本都最低；同时把境外项目列一个备选清单，按分期越靠后（III 期）越接近上市来排序。
- 3
第三步：主动联系研究团队或申办方
每项试验的详情页都有研究团队邮箱和电话。写信时说明病情、所在国家、希望了解能否入组或是否有同情用药通道。不要因为英文而犹豫，用模板改几处信息就能发出。
- 4
第四步：走特殊用药通道
病情紧急、暂时没有合适研究时，可以请主治医生协助申请同情用药（扩展准入），或通过海南博鳌乐城、粤港澳大湾区药械通使用境内尚未上市的药品。这些通道都需要医院和医生发起，本站有逐步说明。
再生障碍性贫血试验不在中国大陆，还能参加吗？
可以尝试四条现实路径：查找国内同类试验、申请同情用药与扩展准入、赴境外研究中心入组、直接写信给申办方申请在华开展。本站提供中英文对照的咨询信模板，患者和家属填写基本情况即可生成。