免疫性血小板减少症新药临床试验：全球在研新药与患者申请指南
这里汇总了全球正在招募患者的 免疫性血小板减少症（国际通用名 immune thrombocytopenia）新药临床试验，包含试验分期、招募状态、开展国家和研究团队联系方式，全部以中文呈现。本页同时覆盖ITP、血小板减少、紫癜等说法。
免疫性血小板减少症国内外新药现状速览
下面的数字根据 ClinicalTrials.gov 今日公开数据统计，可以帮助您快速判断免疫性血小板减少症目前全球在研新药的热度。在招总数为全库统计；分期与中国中心数量仅统计下方显示的前 12 项。
在研药物/疗法（出现最多）
- BCMA-CD19 CAR-T therapy
- Teriflunomide
- Dexamethasone
- UCAR T-cell
- cytokine essays
- NGS
- Fecal microbiome
- Erythropoietin
- Luspatercept
- Kedrion IVIG 10%
主要开展国家和地区
- 中国 · 6 项
- 意大利 · 4 项
- 美国 · 3 项
- 西班牙 · 2 项
- Czechia · 1 项
- 德国 · 1 项
- Romania · 1 项
- Serbia · 1 项
主要申办方（药企/机构）
- Peking University People's Hospital · 2 项
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China · 2 项
- Sanford Health
- Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
- Kedrion S.p.A.
- Al-Mustansiriyah University
中国患者目前的可及情况
好消息：免疫性血小板减少症目前有 6 项全球研究已经在中国大陆设立了研究中心，也就是说不必出境就有机会参加。建议先看这几项的入组条件，带上完整病历去对应医院咨询；同时可以并行关注境外的项目，多一条备选。
正在招募的免疫性血小板减少症新药试验
全球共 110 项在招，当前显示前 12 项。 想看更多请到查找试验。
BCMA-CD19 CAR-T Therapy for Refractory Autoimmune Diseases
II 期招募中中国NCT06794008Rare Disease Patient Registry & Natural History Study - Coordination of Rare Diseases at Sanford
不适用招募中美国NCT01793168The Efficacy and Safety of Combined Teriflunomide and High-dose Dexamethasone in Newly Diagnosed Primary Immune Thrombocytopenia (TEMPO-2)
II 期招募中中国NCT07065968CAR T-cell Therapy Targeting CD19 and BCMA in Patients With Relapse/Refractory Autoimmune Diseases
I 期招募中中国NCT06941129Prospective Evaluation of Diagnosis and Treatment of Patients With Autoimmune Cytopenias Including Autoimmune Hemolytic Anemia, Immune Thrombocytopenia, and Chronic Idiopathic/Autoimmune Neutropenia
不适用招募中意大利NCT05931718A Study Investigating Intravenous Human Normal Immunoglobulin 10% in Adults With Chronic Immune Thrombocytopenia (ITP)
III 期招募中美国Czechia德国意大利NCT07059000Exploring the Efficacy, Safety of a Modified Starting Dosage of Avatrombopag in Immune Throbocytopenia (ITP) - a Pilot Study
IV 期招募中IraqNCT07133659Study to Assess the Safety and Tolerability of Tafasitamab in Adult Participants With Primary Autoimmune Blood Cell Disorders
II 期招募中美国澳大利亚法国意大利NCT07104565Anti-CD38 Antibody Treating Pediatric Primary Immune Thrombocytopenia (ITP)
II 期招募中中国NCT06168851The Efficacy and Safety of HCQ Plus TPO-RA in ANA Positive ITP
不适用招募中中国中国香港中国澳门NCT06479291Safety Study of CC312 in Autoimmune Disease Patients
早期 I 期招募中中国NCT06888960Enhancing the Clinical Management of CMF Through a National Pediatric and Adult Network Based on Biological and Genetic Data
不适用招募中意大利NCT07877727
免疫性血小板减少症患者的申请建议（四步走）
- 1
第一步：整理一份完整的病历摘要
包括确诊时间与病理/影像报告、基因或生物标志物检测结果、用过哪些药与效果、目前身体状况和其他疾病。无论走哪条路径，对方第一句问的都是这些。建议同时准备一份英文版，本站的写信模板里有中英对照格式。
- 2
第二步：先问国内，再看境外
优先查免疫性血小板减少症在国内设有中心的研究，就近咨询、费用和沟通成本都最低；同时把境外项目列一个备选清单，按分期越靠后（III 期）越接近上市来排序。
- 3
第三步：主动联系研究团队或申办方
每项试验的详情页都有研究团队邮箱和电话。写信时说明病情、所在国家、希望了解能否入组或是否有同情用药通道。不要因为英文而犹豫，用模板改几处信息就能发出。
- 4
第四步：走特殊用药通道
病情紧急、暂时没有合适研究时，可以请主治医生协助申请同情用药（扩展准入），或通过海南博鳌乐城、粤港澳大湾区药械通使用境内尚未上市的药品。这些通道都需要医院和医生发起，本站有逐步说明。
免疫性血小板减少症试验不在中国大陆，还能参加吗？
可以尝试四条现实路径：查找国内同类试验、申请同情用药与扩展准入、赴境外研究中心入组、直接写信给申办方申请在华开展。本站提供中英文对照的咨询信模板，患者和家属填写基本情况即可生成。