骨髓纤维化新药临床试验：全球在研新药与患者申请指南
这里汇总了全球正在招募患者的 骨髓纤维化（国际通用名 myelofibrosis）新药临床试验，包含试验分期、招募状态、开展国家和研究团队联系方式，全部以中文呈现。
骨髓纤维化国内外新药现状速览
下面的数字根据 ClinicalTrials.gov 今日公开数据统计，可以帮助您快速判断骨髓纤维化目前全球在研新药的热度。在招总数为全库统计；分期与中国中心数量仅统计下方显示的前 12 项。
101 项
全球在招试验（总数）
1 项
显示的 12 项中，III/IV 期
1 项
显示的 12 项中，中国大陆设有中心
1 项
显示的 12 项中，含港澳台中心
在研药物/疗法（出现最多）
- Ruxolitinib · 3 项
- INCA033989
- Allogeneic Stem Cell Transplantation
- Levetiracetam
- Eltrombopag
- Busulfan
- Cyclophosphamide
- JAK Inhibitor
- Fludarabine
- Recombinant Granulocyte Colony-Stimulating Factor
主要开展国家和地区
- 美国 · 8 项
- 意大利 · 3 项
- 澳大利亚 · 2 项
- 法国 · 2 项
- 西班牙 · 1 项
- 比利时 · 1 项
- Bulgaria · 1 项
- 加拿大 · 1 项
主要申办方（药企/机构）
- Incyte Corporation
- M.D. Anderson Cancer Center
- Fred Hutchinson Cancer Center
- Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas PH Negativas
- University of Rochester
- Damora Therapeutics
中国患者目前的可及情况
好消息：骨髓纤维化目前有 1 项全球研究已经在中国大陆设立了研究中心，也就是说不必出境就有机会参加。建议先看这几项的入组条件，带上完整病历去对应医院咨询；同时可以并行关注境外的项目，多一条备选。
正在招募的骨髓纤维化新药试验
全球共 101 项在招，当前显示前 12 项。 想看更多请到查找试验。
A Study to Evaluate INCA033989 Administered as a Monotherapy or in Combination With Ruxolitinib in Participants With Myeloproliferative Neoplasms
I 期招募中美国NCT06034002High Dose Ruxolitinib and Allogeneic Stem Cell Transplantation in Myelofibrosis Patients With Splenomegaly
II 期招募中美国NCT06345495Reduced Intensity Haploidentical Transplantation for the Treatment of Primary or Secondary Myelofibrosis
II 期招募中美国NCT04370301Pacritinib For Bone Marrow Fibrosis In Patients With Myelofibrosis Who Have Thrombocytopenia
II 期招募中西班牙NCT07394153A Telehealth Advance Care Planning Intervention
不适用招募中美国NCT05875805A Study to Evaluate DMR-001 in Participants With CALR-mutant Myeloproliferative Neoplasms
I 期招募中美国澳大利亚NCT07849231MPNdpoint. Single-center, Retrospective, Prospective Study of the Outcome of Patients With Philadelphia-negative Chronic Myeloproliferative Neoplasms
不适用招募中意大利NCT07863466Tissue, Blood, and Body Fluid Sample Collection From Patients With Hematologic Cancer
不适用招募中美国NCT01137643CMV-MVA Triplex Vaccination in HLA-Matched Related Stem Cell Donors for the Prevention of CMV Infection in Patients Undergoing Hematopoietic Stem Cell Transplant
II 期招募中美国NCT06059391Functional and Phenotypic Characterization of Monocytes in Myeloproliferative Syndromes
不适用招募中法国NCT06361641Ruxolitinib in Primary Myelofibrosis and Secondary to Essential Thrombocythemia or Polycythemia Vera
不适用招募中意大利NCT06516406A Study to Evaluate Long-term Safety in Participants Who Have Participated in Other Luspatercept (ACE-536) Clinical Trials
III 期招募中美国澳大利亚比利时BulgariaNCT04064060
骨髓纤维化患者的申请建议（四步走）
- 1
第一步：整理一份完整的病历摘要
包括确诊时间与病理/影像报告、基因或生物标志物检测结果、用过哪些药与效果、目前身体状况和其他疾病。无论走哪条路径，对方第一句问的都是这些。建议同时准备一份英文版，本站的写信模板里有中英对照格式。
- 2
第二步：先问国内，再看境外
优先查骨髓纤维化在国内设有中心的研究，就近咨询、费用和沟通成本都最低；同时把境外项目列一个备选清单，按分期越靠后（III 期）越接近上市来排序。
- 3
第三步：主动联系研究团队或申办方
每项试验的详情页都有研究团队邮箱和电话。写信时说明病情、所在国家、希望了解能否入组或是否有同情用药通道。不要因为英文而犹豫，用模板改几处信息就能发出。
- 4
第四步：走特殊用药通道
病情紧急、暂时没有合适研究时，可以请主治医生协助申请同情用药（扩展准入），或通过海南博鳌乐城、粤港澳大湾区药械通使用境内尚未上市的药品。这些通道都需要医院和医生发起，本站有逐步说明。
骨髓纤维化试验不在中国大陆，还能参加吗？
可以尝试四条现实路径：查找国内同类试验、申请同情用药与扩展准入、赴境外研究中心入组、直接写信给申办方申请在华开展。本站提供中英文对照的咨询信模板，患者和家属填写基本情况即可生成。