囊性纤维化新药临床试验：全球在研新药与患者申请指南
这里汇总了全球正在招募患者的 囊性纤维化（国际通用名 cystic fibrosis）新药临床试验，包含试验分期、招募状态、开展国家和研究团队联系方式，全部以中文呈现。
囊性纤维化国内外新药现状速览
下面的数字根据 ClinicalTrials.gov 今日公开数据统计，可以帮助您快速判断囊性纤维化目前全球在研新药的热度。在招总数为全库统计；分期与中国中心数量仅统计下方显示的前 12 项。
149 项
全球在招试验（总数）
1 项
显示的 12 项中，III/IV 期
0 项
显示的 12 项中，中国大陆设有中心
0 项
显示的 12 项中，含港澳台中心
在研药物/疗法（出现最多）
- Nasal swab; rectal biopsy.
- high-intensity interval exercise
- Airway clearance tecniques
- LungTrainers
- LungTrainers Pulmonary Rehabilitation regime
- STOP NASAL SALINE IRRIGATION WITH OR WITHOUT STEROID
- CONTINUE NASAL SALINE IRRIGATION WITH OR WITHOUT STEROID
- Airway-clearance vest
- Hyperpolarized Xe129
- Mixed meal
主要开展国家和地区
- 美国 · 5 项
- 法国 · 2 项
- 德国 · 2 项
- Turkey (Türkiye) · 1 项
- 丹麦 · 1 项
- Pakistan · 1 项
主要申办方（药企/机构）
- Hôpital Necker-Enfants Malades
- Saglik Bilimleri Universitesi
- Mayo Clinic
- Indiana University
- European Breast Cancer Research Association of Surgical Trialists
- Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
中国患者目前的可及情况
目前囊性纤维化的在招研究主要在境外开展，境内暂未检索到设点。这种情况下，同情用药申请、海南博鳌乐城与粤港澳药械通、以及直接写信给申办方询问，是更现实的三条途径，下面有具体做法。
正在招募的囊性纤维化新药试验
全球共 149 项在招，当前显示前 12 项。 想看更多请到查找试验。
Surrogate Markers of Response to New Therapies in Cystic Fibrosis Patients
不适用招募中法国NCT02965326High-Intensity Interval Exercise in Bronchiectasis Patients
不适用招募中Turkey (Türkiye)NCT07805174Breathing Training and Exercise Capacity in Non-CFB
不适用招募中美国NCT05860803Sinonasal Therapies and Histologic Correlations of Patients With Cystic Fibrosis in the Era of Highly Effective Modulator Therapy
III 期招募中美国NCT06996951GRAnulomatous MAstitis REGistry Study
不适用招募中德国NCT07422870Regional Monitoring of CF Lung Disease
早期 I 期招募中美国NCT06339593Oral Health Status of Cystic Fibrosis Patients. An Online Survey in Collaboration With the Vaincre la Mucoviscidose Patient Association.
不适用招募中法国NCT06356246Longitudinal Observational Study on the Course of Cystic Fibrosis Lung Disease in Patients Following Newborn Screening
不适用招募中德国NCT02270476Hormonal Responses to a Mixed Meal in People With Cystic Fibrosis
不适用招募中美国NCT06163482ATUSA Ultrasound Diagnostic Imaging for Breast Lesions Evaluation (AUDIBLE) - iSono Health
不适用招募中美国NCT07505797Cystic Fibrosis in the Kidney: Monitoring the Effectiveness of Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in Urine After a Short Pause of Therapy
不适用招募中丹麦NCT05818319Exercises' Effect on Muscle Strength, Aerobic Capacity and Respiratory Functions in Cystic Fibrosis
不适用招募中PakistanNCT07508904
囊性纤维化患者的申请建议（四步走）
- 1
第一步：整理一份完整的病历摘要
包括确诊时间与病理/影像报告、基因或生物标志物检测结果、用过哪些药与效果、目前身体状况和其他疾病。无论走哪条路径，对方第一句问的都是这些。建议同时准备一份英文版，本站的写信模板里有中英对照格式。
- 2
第二步：先问国内，再看境外
优先查囊性纤维化在国内设有中心的研究，就近咨询、费用和沟通成本都最低；同时把境外项目列一个备选清单，按分期越靠后（III 期）越接近上市来排序。
- 3
第三步：主动联系研究团队或申办方
每项试验的详情页都有研究团队邮箱和电话。写信时说明病情、所在国家、希望了解能否入组或是否有同情用药通道。不要因为英文而犹豫，用模板改几处信息就能发出。
- 4
第四步：走特殊用药通道
病情紧急、暂时没有合适研究时，可以请主治医生协助申请同情用药（扩展准入），或通过海南博鳌乐城、粤港澳大湾区药械通使用境内尚未上市的药品。这些通道都需要医院和医生发起，本站有逐步说明。
囊性纤维化试验不在中国大陆，还能参加吗？
可以尝试四条现实路径：查找国内同类试验、申请同情用药与扩展准入、赴境外研究中心入组、直接写信给申办方申请在华开展。本站提供中英文对照的咨询信模板，患者和家属填写基本情况即可生成。