血友病新药临床试验：全球在研新药与患者申请指南
这里汇总了全球正在招募患者的 血友病（国际通用名 hemophilia）新药临床试验，包含试验分期、招募状态、开展国家和研究团队联系方式，全部以中文呈现。
血友病国内外新药现状速览
下面的数字根据 ClinicalTrials.gov 今日公开数据统计，可以帮助您快速判断血友病目前全球在研新药的热度。在招总数为全库统计；分期与中国中心数量仅统计下方显示的前 12 项。
89 项
全球在招试验（总数）
2 项
显示的 12 项中，III/IV 期
3 项
显示的 12 项中，中国大陆设有中心
3 项
显示的 12 项中，含港澳台中心
在研药物/疗法（出现最多）
- Damoctocog alfa pegol (Jivi, Bay94-9027)
- Single dose intravenous injection of BBM-H803
- ZS801
- Manual Therapy
- Placebo
- coagulation factor VIIa [recombinant]-jncw
- 3-Tesla brain MRI and a comprehensive neuropsychological assessment
- Nuwiq
- Octanate
- Wilate
主要开展国家和地区
- 美国 · 4 项
- 加拿大 · 3 项
- 意大利 · 3 项
- 中国 · 3 项
- Brazil · 2 项
- 西班牙 · 2 项
- 法国 · 2 项
- 德国 · 2 项
主要申办方（药企/机构）
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China · 2 项
- Bayer
- Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.
- Investigación en Hemofilia y Fisioterapia
- World Federation of Hemophilia
- American Thrombosis and Hemostasis Network
中国患者目前的可及情况
好消息：血友病目前有 3 项全球研究已经在中国大陆设立了研究中心，也就是说不必出境就有机会参加。建议先看这几项的入组条件，带上完整病历去对应医院咨询；同时可以并行关注境外的项目，多一条备选。
正在招募的血友病新药试验
全球共 89 项在招，当前显示前 12 项。 想看更多请到查找试验。
An Observational Study to Learn More About How Well Damoctocog Alfa Pegol Works in Previously Treated Children With Hemophilia A
不适用招募中美国Brazil加拿大ColombiaNCT07088458Evaluation of the Safety and Efficacy of Hemophilia A Gene Therapy Drugs
II 期 / III 期招募中中国NCT06111638A Study to Evaluate the Safety and Efficacy of ZS801 in Adult Hemophilia B Patients
I 期 / II 期招募中中国NCT05641610Manual Therapy in Hemophilic Arthropathy of the Ankle
不适用招募中西班牙NCT06816056World Bleeding Disorders Registry
不适用招募中加拿大NCT03327779SEVENFACT® for Bleeding Events in Hemophilia With Inhibitors
IV 期招募中美国NCT04647227Severe Congenital Hemostatic Defects, Cerebral MIcrobleeds and COGnition
不适用招募中法国NCT06090201Efficacy, Safety & Utilisation of Nuwiq, Octanate and Wilate in Previously Untreated & Minimally Treated Haemophilia A Patients
不适用招募中美国ArgentinaAzerbaijanBelarusNCT03695978Treatment of Hemophilia A Patients With FVIII Inhibitors
不适用招募中美国德国NCT04023019Identification of New Biomarkers in Haemophilic Arthropathy Through Transcriptome Analysis
不适用招募中意大利NCT07867821Safety and Efficacy Study of NGGT003 in Hemophilia A Patients
早期 I 期招募中中国NCT06238908Embolization in Hereditary Coagulopathies
不适用招募中BrazilNCT05629130
血友病患者的申请建议（四步走）
- 1
第一步：整理一份完整的病历摘要
包括确诊时间与病理/影像报告、基因或生物标志物检测结果、用过哪些药与效果、目前身体状况和其他疾病。无论走哪条路径，对方第一句问的都是这些。建议同时准备一份英文版，本站的写信模板里有中英对照格式。
- 2
第二步：先问国内，再看境外
优先查血友病在国内设有中心的研究，就近咨询、费用和沟通成本都最低；同时把境外项目列一个备选清单，按分期越靠后（III 期）越接近上市来排序。
- 3
第三步：主动联系研究团队或申办方
每项试验的详情页都有研究团队邮箱和电话。写信时说明病情、所在国家、希望了解能否入组或是否有同情用药通道。不要因为英文而犹豫，用模板改几处信息就能发出。
- 4
第四步：走特殊用药通道
病情紧急、暂时没有合适研究时，可以请主治医生协助申请同情用药（扩展准入），或通过海南博鳌乐城、粤港澳大湾区药械通使用境内尚未上市的药品。这些通道都需要医院和医生发起，本站有逐步说明。
血友病试验不在中国大陆，还能参加吗？
可以尝试四条现实路径：查找国内同类试验、申请同情用药与扩展准入、赴境外研究中心入组、直接写信给申办方申请在华开展。本站提供中英文对照的咨询信模板，患者和家属填写基本情况即可生成。