杜氏肌营养不良新药临床试验：全球在研新药与患者申请指南
这里汇总了全球正在招募患者的 杜氏肌营养不良（国际通用名 Duchenne muscular dystrophy）新药临床试验，包含试验分期、招募状态、开展国家和研究团队联系方式，全部以中文呈现。本页同时覆盖DMD、假肥大型肌营养不良等说法。
杜氏肌营养不良国内外新药现状速览
下面的数字根据 ClinicalTrials.gov 今日公开数据统计，可以帮助您快速判断杜氏肌营养不良目前全球在研新药的热度。在招总数为全库统计；分期与中国中心数量仅统计下方显示的前 12 项。
在研药物/疗法（出现最多）
- Single dose intravenous of BBM-D101
- Givinostat
- GNR-097
- Placebo followed by GNR-097
- Descending stair walk
- SGLT-2 inhibitor
- SGLT2 inhibitor
- VM100 Nutritional Supplement
- SGT-003
主要开展国家和地区
- 美国 · 8 项
- 英国 · 3 项
- 加拿大 · 2 项
- 意大利 · 2 项
- 中国 · 1 项
- 比利时 · 1 项
- 法国 · 1 项
- 德国 · 1 项
主要申办方（药企/机构）
- Belief BioMed (Beijing) Co., Ltd
- Italfarmaco
- University of Oxford
- Massachusetts General Hospital
- AO GENERIUM
- Children's Hospital of Philadelphia
中国患者目前的可及情况
好消息：杜氏肌营养不良目前有 1 项全球研究已经在中国大陆设立了研究中心，也就是说不必出境就有机会参加。建议先看这几项的入组条件，带上完整病历去对应医院咨询；同时可以并行关注境外的项目，多一条备选。
正在招募的杜氏肌营养不良新药试验
全球共 63 项在招，当前显示前 12 项。 想看更多请到查找试验。
A Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of BBM-D101 in the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy.
I 期 / II 期招募中中国NCT07058662Givinostat in Duchenne's Muscular Dystrophy Long-term Safety and Tolerability Study
II 期 / III 期招募中美国比利时加拿大法国NCT03373968A Remote Study Using Technology to Assess Outcomes in DMD
不适用招募中英国NCT07423026Biomarker Development for Muscular Dystrophies
不适用招募中美国NCT05019625A Study to Evaluate the Tolerability, Safety and Efficacy of GNR-097 Gene Therapy in Pediatric Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
I 期 / II 期招募中BelarusRussiaNCT07673809Urinary Titin Biomarker in DMD
不适用招募中美国NCT07332013DMD Gene Variants and Cardiac Dysfunction in Young Males With Dystrophinopathies
不适用招募中GreeceNCT07515235Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne Cardiomyopathy
I 期招募中美国NCT07172971Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life in Duchenne Muscular Dystrophy Patients
II 期招募中美国NCT07766980A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE)
I 期 / II 期招募中美国加拿大意大利英国NCT06138639Establishing Walking-related Digital Biomarkers in Rare Childhood Onset Progressive Neuromuscular Disorders
不适用招募中美国NCT06839469A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
不适用招募中美国NCT07127978
杜氏肌营养不良患者的申请建议（四步走）
- 1
第一步：整理一份完整的病历摘要
包括确诊时间与病理/影像报告、基因或生物标志物检测结果、用过哪些药与效果、目前身体状况和其他疾病。无论走哪条路径，对方第一句问的都是这些。建议同时准备一份英文版，本站的写信模板里有中英对照格式。
- 2
第二步：先问国内，再看境外
优先查杜氏肌营养不良在国内设有中心的研究，就近咨询、费用和沟通成本都最低；同时把境外项目列一个备选清单，按分期越靠后（III 期）越接近上市来排序。
- 3
第三步：主动联系研究团队或申办方
每项试验的详情页都有研究团队邮箱和电话。写信时说明病情、所在国家、希望了解能否入组或是否有同情用药通道。不要因为英文而犹豫，用模板改几处信息就能发出。
- 4
第四步：走特殊用药通道
病情紧急、暂时没有合适研究时，可以请主治医生协助申请同情用药（扩展准入），或通过海南博鳌乐城、粤港澳大湾区药械通使用境内尚未上市的药品。这些通道都需要医院和医生发起，本站有逐步说明。
杜氏肌营养不良试验不在中国大陆，还能参加吗？
可以尝试四条现实路径：查找国内同类试验、申请同情用药与扩展准入、赴境外研究中心入组、直接写信给申办方申请在华开展。本站提供中英文对照的咨询信模板，患者和家属填写基本情况即可生成。