镰状细胞病新药临床试验：全球在研新药与患者申请指南
这里汇总了全球正在招募患者的 镰状细胞病（国际通用名 sickle cell disease）新药临床试验，包含试验分期、招募状态、开展国家和研究团队联系方式，全部以中文呈现。
镰状细胞病国内外新药现状速览
下面的数字根据 ClinicalTrials.gov 今日公开数据统计，可以帮助您快速判断镰状细胞病目前全球在研新药的热度。在招总数为全库统计；分期与中国中心数量仅统计下方显示的前 12 项。
166 项
全球在招试验（总数）
3 项
显示的 12 项中，III/IV 期
0 项
显示的 12 项中，中国大陆设有中心
0 项
显示的 12 项中，含港澳台中心
在研药物/疗法（出现最多）
- Placebo · 2 项
- Hydroxyurea
- Linkage Coordinator
- Etavopivat
- Rilzabrutinib
- Healthy volunteers without SCT
- Healthy volunteers with SCT
- VAS-101
- Long-Term Follow-up Study of patients who received BEAM-101
主要开展国家和地区
- 美国 · 10 项
- 德国 · 2 项
- 比利时 · 2 项
- Brazil · 2 项
- 加拿大 · 2 项
- 法国 · 2 项
- Greece · 2 项
- 意大利 · 2 项
主要申办方（药企/机构）
- National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) · 2 项
- University Hospital Heidelberg
- Brown University
- National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
- RTI International
- Novo Nordisk A/S
中国患者目前的可及情况
目前镰状细胞病的在招研究主要在境外开展，境内暂未检索到设点。这种情况下，同情用药申请、海南博鳌乐城与粤港澳药械通、以及直接写信给申办方询问，是更现实的三条途径，下面有具体做法。
正在招募的镰状细胞病新药试验
全球共 166 项在招，当前显示前 12 项。 想看更多请到查找试验。
Sickle-cell Disease Registry of the GPOH
不适用招募中德国NCT03327428Promoting Utilization and Safety of Hydroxyurea Using Precision in Africa
III 期招募中AngolaNCT05285917Collection of Human Biospecimens for Basic and Clinical Research Into Globin Variants
不适用招募中美国NCT03937817Recruitment and Engagement in Care to Impact Practice Enhancement (RECIPE) for Sickle Cell Disease
不适用招募中美国NCT06385886A Study to Evaluate How Well Etavopivat Works in People With Sickle Cell Disease
III 期招募中美国澳大利亚比利时BrazilNCT06612268The Efficacy and Safety of Rilzabrutinib in Participants Aged 10 to 65 Years With Sickle-cell Disease
III 期招募中美国比利时Brazil法国NCT06975865Blood Sampling for Research Related to Sickle Cell Disease
不适用招募中美国NCT00542230Bone Loss, Physical Function and Frailty in Older Women With Sickle Cell Trait Sickle Cell Trait
不适用招募中美国NCT07083531Escalating Doses of VAS-101 in Subjects With Stable Sickle Cell Disease
I 期招募中美国NCT07566494A Long-term Follow-up Study in Patients Who Received BEAM-101
不适用招募中美国NCT07373639Comparing the Effectiveness of Matched Related Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation to Disease Modifying Therapy in Pediatric Patients With Sickle Cell Disease
不适用招募中美国加拿大NCT06941389Natural History of Sickle Cell Disease
不适用招募中美国NCT00081523
镰状细胞病患者的申请建议（四步走）
- 1
第一步：整理一份完整的病历摘要
包括确诊时间与病理/影像报告、基因或生物标志物检测结果、用过哪些药与效果、目前身体状况和其他疾病。无论走哪条路径，对方第一句问的都是这些。建议同时准备一份英文版，本站的写信模板里有中英对照格式。
- 2
第二步：先问国内，再看境外
优先查镰状细胞病在国内设有中心的研究，就近咨询、费用和沟通成本都最低；同时把境外项目列一个备选清单，按分期越靠后（III 期）越接近上市来排序。
- 3
第三步：主动联系研究团队或申办方
每项试验的详情页都有研究团队邮箱和电话。写信时说明病情、所在国家、希望了解能否入组或是否有同情用药通道。不要因为英文而犹豫，用模板改几处信息就能发出。
- 4
第四步：走特殊用药通道
病情紧急、暂时没有合适研究时，可以请主治医生协助申请同情用药（扩展准入），或通过海南博鳌乐城、粤港澳大湾区药械通使用境内尚未上市的药品。这些通道都需要医院和医生发起，本站有逐步说明。
镰状细胞病试验不在中国大陆，还能参加吗？
可以尝试四条现实路径：查找国内同类试验、申请同情用药与扩展准入、赴境外研究中心入组、直接写信给申办方申请在华开展。本站提供中英文对照的咨询信模板，患者和家属填写基本情况即可生成。