地中海贫血新药临床试验：全球在研新药与患者申请指南
这里汇总了全球正在招募患者的 地中海贫血（国际通用名 thalassemia）新药临床试验，包含试验分期、招募状态、开展国家和研究团队联系方式，全部以中文呈现。本页同时覆盖地贫等说法。
地中海贫血国内外新药现状速览
下面的数字根据 ClinicalTrials.gov 今日公开数据统计，可以帮助您快速判断地中海贫血目前全球在研新药的热度。在招总数为全库统计；分期与中国中心数量仅统计下方显示的前 12 项。
66 项
全球在招试验（总数）
1 项
显示的 12 项中，III/IV 期
6 项
显示的 12 项中，中国大陆设有中心
6 项
显示的 12 项中，含港澳台中心
在研药物/疗法（出现最多）
- Luspatercept · 2 项
- Hydroxyurea
- Alemtuzumab
- Fludarabine
- Melphalan
- Thiotepa
- Abatacept
- Sirolimus
- KL003 Cell Injection Drug Product
- Collection of clinical and laboratory data from EHR.
主要开展国家和地区
- 中国 · 6 项
- 美国 · 5 项
- 加拿大 · 2 项
- 德国 · 2 项
- Greece · 2 项
- 意大利 · 2 项
- 西班牙 · 1 项
- 澳大利亚 · 1 项
主要申办方（药企/机构）
- Celgene · 2 项
- National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
- Paul Szabolcs
- The Hospital for Sick Children
- Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.
- Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
中国患者目前的可及情况
好消息：地中海贫血目前有 6 项全球研究已经在中国大陆设立了研究中心，也就是说不必出境就有机会参加。建议先看这几项的入组条件，带上完整病历去对应医院咨询；同时可以并行关注境外的项目，多一条备选。
正在招募的地中海贫血新药试验
全球共 66 项在招，当前显示前 12 项。 想看更多请到查找试验。
Collection of Human Biospecimens for Basic and Clinical Research Into Globin Variants
不适用招募中美国NCT03937817Reduced Intensity Conditioning for Non-Malignant Disorders Undergoing UCBT, BMT or PBSCT
II 期招募中美国NCT01962415Thal-Fabs: Reduced Toxicity Conditioning for High Risk Thalassemia
I 期 / II 期招募中加拿大NCT05426252Β-Thalassemia Treatment with KL003 Cell Injection
I 期 / II 期招募中中国NCT06280378European Rare Blood Disorders Platform (ENROL)
不适用招募中西班牙NCT06250595Safety and Efficacy of Gene Modified Autologous Hematopoietic Stem Cells to Treat Transfusion-dependent β-thalassemia
不适用招募中中国NCT05776173Myeloablative Conditioning, Prophylactic Defibrotide and Haplo AlloSCT for Patients With Sickle Cell Disease
II 期招募中美国NCT02675959Long-term Follow-up Study of BRL-101 for TDT
不适用招募中中国NCT06298630A Study to Evaluate Long-term Safety in Participants Who Have Participated in Other Luspatercept (ACE-536) Clinical Trials
III 期招募中美国澳大利亚比利时BulgariaNCT04064060A Study Evaluating the Safety and Efficacy of the GMCN-508A Drug Product in Transfusion-dependent α-Thalassemia Participants
I 期招募中中国NCT05757245Study of Safety & PK of Luspatercept (ACE-536) in Pediatric Participants With Beta (β)-Thalassemia
II 期招募中美国中国德国GreeceNCT04143724A Post-Marketing Surveillance Study to Assess Safety of Luspatercept in Korean Patients With Myelodysplastic Syndrome or β-thalassemia
不适用招募中South KoreaNCT06073860
地中海贫血患者的申请建议（四步走）
- 1
第一步：整理一份完整的病历摘要
包括确诊时间与病理/影像报告、基因或生物标志物检测结果、用过哪些药与效果、目前身体状况和其他疾病。无论走哪条路径，对方第一句问的都是这些。建议同时准备一份英文版，本站的写信模板里有中英对照格式。
- 2
第二步：先问国内，再看境外
优先查地中海贫血在国内设有中心的研究，就近咨询、费用和沟通成本都最低；同时把境外项目列一个备选清单，按分期越靠后（III 期）越接近上市来排序。
- 3
第三步：主动联系研究团队或申办方
每项试验的详情页都有研究团队邮箱和电话。写信时说明病情、所在国家、希望了解能否入组或是否有同情用药通道。不要因为英文而犹豫，用模板改几处信息就能发出。
- 4
第四步：走特殊用药通道
病情紧急、暂时没有合适研究时，可以请主治医生协助申请同情用药（扩展准入），或通过海南博鳌乐城、粤港澳大湾区药械通使用境内尚未上市的药品。这些通道都需要医院和医生发起，本站有逐步说明。
地中海贫血试验不在中国大陆，还能参加吗？
可以尝试四条现实路径：查找国内同类试验、申请同情用药与扩展准入、赴境外研究中心入组、直接写信给申办方申请在华开展。本站提供中英文对照的咨询信模板，患者和家属填写基本情况即可生成。